PEDİ-STEM projesi ile kurulan başta çocukluk çağı kalıtsal/nadir hastalıkları kök hücre, mikroçevre, kemik iliği kök hücre nişleri ve hematopoetik kök hücre transplantasyon alanlarına ağırlık verilerek faaliyete başlanmış, sonrasında çok disiplinli yapılanmaya gidilmiştir. Kliniğe yönelik araştırmalara ağırlık verilmekte, klinikten gelen sorulardan yola çıkılarak, kök hücre ve gen tedavileri için aday olabilecek hastalıklara eğilinmektedir. İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi’nin geniş hasta potansiyeli ve KİT ünitesinin kalıtsal, nadir hastalıklardaki deneyimi, kök hücre alanında PEDİ-STEM'e özgünlük kazandırmaktadır.

Araştırma: Merkezimizin araştırma alanları; hematopoietik, mezenkimal kök hücreler, kemik iliği nişleri, uyarılmış pluripotent kök hücreler (UPKH; induced pluripotent stem cell=IPSC), doku mühendisliği, kalıtsal/nadir hastalıklarda mikroçevre/ niş modelleme, kök hücre bankacılığı, gen tedavileri ve hücresel tedavilerdir.  Bu özellikleriyle, Merkezin faaliyet alanları “Rejeneratif tıp” başlığı altında yer almaktadır.  Başta nadir/kalıtsal çocukluk çağı hastalıkları olmak üzere tıbbın birçok alanında yapılacak Ar/Ge çalışmaları için önemli bir kaynak teşkil etmek üzere çalışmalarına devam edilen UPKH Bankası, dünyaki oluşumlar ile yakın zamanlı ve Türkiye’de bir ilk olacaktır. TÜBİTAK 1003 proje desteğiyle “UPKH Banka prototipi” oluşturulmuş, ulusal çapta bir banka oluşturulması için girişimlerde bulunulmuştur. 

Eğitim: PEDİ-STEM, araştırma-geliştirme faaliyetleri yanında sürekli eğitim merkezi olarak da işlev göstermektedir. Kuruluşu itibarıyla alt yapı ve imkanlarını, ulusal/uluslararası genç araştırıcı, öğrenci ve özel sektör Ar-Ge çalışanlarının kullanımına açan Merkez, bir anlamda, ‘ulusal bir kök hücre araştırma ve sürekli eğitim merkezi’ gibi faaliyet göstermiştir. Bunun sonucunda 2011 yılında Hacettepe Üniversitesi Sağlık Bilimleri Enstitüsü’ne bağlı olarak kurulan Kök Hücre Bilimleri Ana Bilim Dalı’nda doktora programı başlatılmış ve 2015 yılında kurulan yüksek lisans programı ile eğitim penceresi genişletilmiştir.  Bu programlara kayıtlı olan öğrencilerimizin tam zamanlı araştırma ve eğitim faaliyetleri Kök Hücre Araştırma ve Uygulama Merkezi çatısı altında yürütülmektedir.  Kök hücre Bilimleri Anabilim Dalı bünyesinde görevli sağlık bilimleri enstitüsü kadrosunda tam zamanlı görev yapan 3 öğretim üyesi (1 profesör,1 doçent, 1 Dr. Öğretim Üyesi) bulunmaktadır. Farklı klinik dallardan araştırmacıların ilgi alanlarının temel bilim deneyimi ile birleşmesi sonucu kök hücre ve rejeneratif tıp alanında çok sayıda araştırma, tez, ulusal ve uluslararası projeler yürütülmektedir. Üniversitemizin diğer akademik birimlerinden görevlendirmesi yapılan öğretim üyelerimiz, ders verme, öğrenci danışmanlığı gibi eğitim öğretim etkinlikleri yanında ve projelerde sorumlu/yardımcı araştırmacı olarak çalışmalarımızda etkin yer almaktadır. Ayrıca, ülkemizin farklı üniversite, kamu ve özel kuruluşlarından araştırıcı ve öğrencilerin tez ve AR-GE faaliyetlerinin yürütülmesi, staj veya rotasyon ile deneyim kazanmaları için olanak sağlanmaktadır.

Kliniğe yönelik : Merkezin önemli hedeflerinden birisi ise, klinik kullanıma uygun hücre üretim birimi (GMP) oluşturulmasıdır. Bu tip birimin faaliyetinde, alt yapı yanında en temel olan konu, uluslararası standartlarda işleyiş oluşturulmasıdır. Bu amaçla, Merkez bünyesinde, "Kalite Güvence" birimi oluşturulmuş, bu alanda deneyimli kadrolar eşliğinde ürüne yönelik  işlemler için laboratuvar yöntemleri geliştirilmiştir. Merkez ekibinde “Farmasötik Biyoteknoloji”, “Hematoloji” ve “Hücresel Tedavi” alanlarında uluslararası deneyime sahip ve denetimlere katılmış kadroların bulunması ve Hacettepe Üniversitesi’nin süreğen, sistemli etik işleyiş geleneği “PEDİ-STEM Merkezi”ne, hücre/gen tedavi ürünlerinin geliştirilmesi gibi iddialı bir alanda da avantaj sağlamaktadır. Bu hedefe yönelik oluşturulan alt yapı henüz faaliyete geçememiştir. Fiziksel alt yapı ve donanımın tamamlanmasına yönelik girişimler devam etmektedir.